Leucemia Mieloide Acuta: a Milano l'investigator meeting AVALON
Il 5 Novembre a Milano si terrà il primo investigator meeting dello studio AVALON. Si tratta di uno studio multicentrico osservazionale promosso e coordinato dall’IRST IRCCS e dall’Istituto Europeo di Oncologia, in collaborazione con la Rete Ematologica Lombarda (REL) e con il patrocinio del GIMEMA. Lo studio coinvolge oltre 30 centri in tutta Italia e ha come obiettivo quello di raccogliere i dati di tossicità ed efficacia del trattamento con inibitori di BCL-2 in pazienti con Leucemia Mieloide Acuta. La Leucemia Mieloide acuta (LMA) è una malattia caratterizzata dalla proliferazione di cloni di cellule staminali ematopoietiche che non hanno completato il processo di maturazione. Queste cellule (blasti) lentamente rimpiazzano il normale tessuto ematopoietico nel midollo, alterando la produzione delle altre cellule (globuli rossi, piastrine e granulociti), per poi entrare nel circolo sanguigno ed infiltrarsi in altri organi. La LMA è una malattia molto eterogenea, sia dal punto di vista clinico che dal punto di vista del profilo biomolecolare, e nonostante i recenti progressi nel trattamento, le terapie oggi disponibili non sono sempre efficaci, soprattutto nei pazienti in ricaduta di malattia. Diverse tipologie di nuovi farmaci “intelligenti”, cioè diretti verso uno specifico bersaglio molecolare, sono in fase più o meno avanzata di studio. In studi di fase 1-2, il trattamento con Venetoclax, un inibitore di BCL-2, ha mostrato evidenza di attività antileucemica come agente singolo e in combinazione, e si è dimostrato particolarmente efficace nell’ottenimento di una risposta profonda, con un profilo di sicurezza accettabile. Il Bcl-2 è molecola implicata nella regolazione dell’apoptosi, il normale processo di morte cellulare programmata, che nelle cellule leucemiche è alterato. Dal 2015 il Venetoclax è disponibile in Italia in altre indicazioni e nell'uso off-label.In questo studio retrospettivo osservazionale saranno raccolti dati sulla tossicità e l'efficacia del trattamento con inibitori di BCL-2 di tutti i pazienti con Leucemia Mieloide Acuta trattati con venetoclax dal 2015 al 2019 al di fuori di studi sperimentali, al fine di migliorare le conoscenze su questa tipologia di farmaci e ottimizzarne l’utilizzo nella pratica clinica. L’Investigator Meeting, organizzato all’interno dell’evento “Grandangolo in Ematologia”, importante evento ematologico italiano che si terrà a Milano dal 5 al 6 novembre, sarà un’occasione per presentare lo studio e per promuovere lo sviluppo di reti di collaborazione in ambito ematologico per la promozione di studi osservazionali e interventistici, portando come esempio l’esperienza di IRST IRCCS, REL e di Alleanza Contro il cancro (ACC).