Titolo dello studio: Studio di fase 2/3 randomizzato [l'assegnazione del trattamento ai soggetti deve avvenire con un metodo casuale], in doppio cieco, controllato con placebo su
BLU-263 nella mastocitosi sistemica indolente.
Uomini e donne di età ≥ 18 con diagnosi di Mastocitosi Sistemica Indolente con sintomi che raggiungano una quota di TSS >28 o TSS<20 (Parte 2 dello studio). Circa 20 pazienti con mMCAS (sindrome da attivazione mastocitaria) confermata alla revisione centralizzata
Cosa viene studiato?
Questo studio è progettato per determinare la Dose Raccomandata (RD) e valutare la sicurezza e l'efficacia di BLU-263 in pazienti affetti da ISM o mMCAS. Vi sono quattro parti dello studio (di cui 2 già chiusi all'arruolamento) e uno o più gruppi di farmacocinetica (PK) in aperto.
